抗癌药XY0206白血病患者的新希望，癌症患者有机会免费用试验新药

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，石家庄以岭药业股份有限公司自主研发、具有独立知识产权的靶向抗肿瘤药物XY0206片，正在招募急性髓系白血病患者参加Ⅲ期临床试验。

据石家庄以岭药业股份有限公司公布的XY0206片治疗复发难治AML患者I期临床研究（尚未结束）有效性分析结果显示，37.5mg 每天一次（qd）剂量组FLT3阳性的受试者中完全缓解率（CR/CRh）为27.3%，复合完全缓解（CRc）率可达59.1%，FLT3-ITD阳性的受试者中CR/CRh率为33.3%，CRc率可达72.2%，疗效优于传统化疗（缓解率仅30%），与同类药物吉瑞替尼（已上市药品）相当（总有效率57%）［1-3］。

XY0206片是一种口服 FMS 样酪氨酸激酶-3（FLT-3）抑制剂，是通过化学合成制备的小分子化合物，临床试验拟用于治疗FLT3-ITD突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者。

XY0206片对FLT3的抑制活性较强，对FLT3-ITD及TKD具有双重抑制活性，可克服 II 型酪氨酸激酶抑制剂耐药性，更具选择性，安全性，更好的代谢稳定性，且没有组织蓄积性，有望开发成为新一代 FLT3 抑制剂。

急性髓系白血病(AML)是一种来源于造血干细胞或祖细胞的恶性克隆性、增殖性疾病，具有较高的发病率、死亡率，也具有高度的异质性，其特征为骨髓和外周血中未成熟髓系细胞的累积和扩增，成人AML中约30%发生了FMS样酪氨酸激酶3( FLT3)突变。

FMS样酪氨酸激酶3是一种在细胞信号转导通路中重要的受体酪氨酸激酶，它是急性髓系白血病中最常见的突变基因之一，可以导致细胞的异常增殖，诱导肿瘤发生，FLT3 突变的急性髓系白血病患者通常初诊时白细胞计数高，骨髓原始细胞比例高，病情较重，常规化疗缓解率仅有30%[2]，耐药率及复发率极高、生存期短，预后不良，是业界公认的难治性白血病。

研究表明，在急性髓系白血病（AML）患者体内，FLT3呈高表达，这也意味着，对于患有AML的患者来说，FLT3不仅是一个重要的生物标志物，还成为治疗AML过程中的一个关键靶点。通过针对FLT3的药物或治疗方法，可以更有针对性地打击白血病癌细胞，从而提高治疗的成功率和患者的生存率。

目前，已经获批治疗FLT3突变的急性髓系白血病上市的FLT3抑制剂有：吉瑞替尼（Gilteritinib）、米哚妥林（Midostaurin）、奎扎替尼（Quizartinib）。

其中，吉瑞替尼在2018年11月被美国FDA批准用于治疗FLT3基因突变引发的复发性或难治性 AML。

吉瑞替尼具有抗FLT3-ITD和FLT3-TKD的活性，治疗复发及难治性急性髓细胞白血病患者的Ⅰ、Ⅱ期研究显示总有效率为57%，单药治疗复发及难治性FLT3突变急性髓细胞白血病的疗效在随机Ⅲ期试验中得到证实，吉瑞替尼组的中位总生存期明显长于传统化疗组（9.3个月比5.6个月）[3]。

据了解，吉瑞替尼在国内未纳入国家医保，市场价格也比较昂贵，70000元/40mg*42片（价格仅供参考），推荐用量：120mg 每日1次，一个月至少需要2盒，每月药费至少14万元。对部分家庭来说，经济压力还是会比较大，可以考虑参加临床试验，免费用试验新药，减轻家庭经济负担。

近年来，FLT3抑制剂的出现为治疗急性髓系白血病带来了希望，更多科研人员投入FLT3抑制剂的研发中，并进入临床试验阶段。

在CDE官网显示，XY0206片有3个临床试验正在进行中，其中最新的一项临床试验是2023年12月27日公示的XY0206片联合化疗治疗FLT3-ITD突变的初治急性髓系白血病患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

患者参加XY0206片临床试验成功入组后，可以获得一定额度输血和抗感染补助，研究药物和检查等均免费，减轻部分患者经济负担。

目前，国内还有多个与白血病相关的临床试验在各地有资质的三甲医院招募患者。有需要的朋友可以咨询！

参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。对上面临床试验项目有需要的朋友，或者想要了解其他癌症临床试验项目，都可以在线咨询客服。