【脊髓性肌萎缩症】1类新药腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的临床试验

试验标题：

评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的临床试验

适应症：

脊髓性肌萎缩症(SMA)

主要入选标准

1.SMN1 双侧等位基因突变(缺失或点突变)基因诊断为SMA，具有 2 个拷贝的 SMN2 基因，符合 1 型 SMA 临床表现;

2.发病年龄<6 个月龄，注射给药当天年龄≤6 个月(≤180天)，性别不限;

3.法定监护人能够理解研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书

※ 以上为受试者入选排除标准的部分主要内容，全面的入组判定标准由研究医生根据研究方案要求详细确认。

可能获益

参加本项临床研究，需要按时到医院访视，做一些检查，这将会占用您的一些时间，也可能给您造成麻烦或不便。如果您同意参加本研究，您将有可能获得的医疗获益包括：

1.如果应用本研究药物，您的病情可能会得到控制;

2. 本研究将免费提供研究用药，申办公司还将负担您在参加本研究期间(签署知情同意书之后)所做的研究方案中所规定的相关检查的费用;

3. 您将在研究期间获得全面细致的医疗服务。

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