100%缓解率!国产CAR-T细胞疗法CT053最新数据出炉!

2022年7月19日，科济药业(专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司)宣布，CAR-T细胞疗法CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤(R/R MM)的试验结果已在《Haematologica》杂志发表。

B细胞成熟抗原(BCMA)是靶向多发性骨髓瘤(MM)的一种前景光明的治疗方法。而CT053是一种升级的、用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗BCMA自体 CAR-T细胞候选产品。其具有较低免疫原性和较高稳定性的全人抗BCMA特异性单链抗体，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低CAR细胞的自动激活。

2019年，CT053获得美国FDA的“再生医学先进疗法”(RMAT)及“孤儿药”称号。此后，在2020年获得中国国家药监局的“突破性治疗药物品种”。

I期数据

此次公布的试验结果来自一项题为“一种具有升级版全人源scFv的新型 BCMA CAR-T细胞疗法用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的I期临床试验结果”的研究。

在三项由研究者发起的I期研究(NCT03302403、NCT03380039、NCT03716856)中，评估了CT053在复发/难治多发性骨髓瘤患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。

截至2021年6月30日，中位随访时间为17.4个月(范围为0.9~38.7个月)，总客观缓解率(ORR)为87.5%，其中79.2%的患者达到完全缓解或严格意义的完全缓解(CR/sCR)。

在伴有髓外病(EMD)的患者中，CR/sCR率为70%;不伴有髓外病的患者中，CR/sCR率为86%。

此外，中位无进展生存期(PFS)为18.8个月，中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月，中位总生存期(OS)尚未达到。

在安全性方面，试验结果表明CT053总体耐受性良好，无≥3级细胞因子释放综合征(CRS)发生。并且，未检测到药物免疫原性。

ASH数据

此前，在美国血液学会(ASH)年会上报道了一项CT053在中国开展的Ⅰ/Ⅱ期研究(LUMMICAR-1)的持续有效性和安全性结果。

试验的主要终点是评估CT053的安全性和耐受性并确定Ⅱ期推荐剂量。次要终点是进一步评估有效性、安全性和药代动力学。

截至2021年7月8日，14位既往经多种治疗的R/R MM患者接受了CT053输注。

中位随访时间为13.6个月时，ORR为100%。其中，78.6%的患者达到严格意义的完全缓解(sCR)。并且有9例患者持续完全缓解及以上(CR/sCR)超过12个月，92.9%的患者达到非常好的部分缓解(VGPR)及以上。

此外，中位DOR和中位PFS尚未达到，但12个月PFS率为85.7%。在不伴有髓外病变的患者中，CR/sCR率为91.7%，12个月PFS率达到100%。

在安全性方面，CT053耐受性良好，最常见的≥3级不良事件(AE)是血液学毒性(发生在输注后3个月内)，未发生剂量限制性毒性(DLT)或剂量相关的死亡，没有≥3级细胞因子释放综合征(CRS)或神经毒性。

以上的结果表明，CT053在复发/难治多发性骨髓瘤患者中提供了深度且持久的疗效反应，且总体耐受性良好。

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