全球首个RET抑制剂普拉替尼中国香港获批上市!

2022年7月15日，创新药企基石药业宣布选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊(Gavreto，BLU-667)在中国香港的新药上市申请已获批准，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。该药成为中国香港首个获批用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌的高选择性RET抑制剂，也是基石药业在大中华地区获得的第九个新药上市申请的批准。

在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是近年来发现的肺癌驱动基因，在NSCLC中RET融合患者约占1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群。

此前，2020年9月4日，美FDA已批准普拉替尼用于治疗晚期RET融合阳性NSCLC成人患者。

2021年3月24日，中国国家药监局(NMPA)已批准普拉替尼上市申请，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。

2021年11月20日，欧盟委员会(EC)批准普拉替尼作为一种单药疗法，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。

普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。这是中国首个获批的选择性RET抑制剂。

临床数据

此次普拉替尼在中国香港获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。2021年6月，美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果。

截至2020年11月6日的数据，在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的临床获益。

在68例未经系统性治疗的患者中，总体客观缓解率(ORR)为79%(95%，置信区间：68%~88%)。其中，完全缓解率(CR)为6%，10%的患者靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解(PR)。中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。

在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%(95%，置信区间：53%、70%)。其中，CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为22.3个月。

基石药业首席执行官江宁军博士表示：“继同类首创精准靶向药AYVAKIT(avapritinib，阿伐替尼/阿泊替尼)在中国香港获批之后，我们欣喜地看到又一款精准靶向药物普拉替尼在中国香港获批上市，该药从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了4个月的时间。普拉替尼已在中国大陆获批上市，我们非常高兴能够把这一创新疗法带给大中华地区的更多患者。一直以来，基石药业致力于为全球患者带来高质量的创新药物。未来，我们将不断努力，加速研发创新药物，以满足更多癌症患者的未尽之需。”

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