降低死亡风险近四成!膀胱癌精准疗法达到3期临床主要终点

6月6日，公布了精准疗法Balversa(erdafitinib)，治疗携带特定成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因突变的转移性或不可切除尿路上皮癌(UC)患者的3期临床试验THOR的中期分析结果。在接受过抗PD-1/PD-L1抗体治疗的患者群体中，与化疗相比，Balversa达到总生存期(OS)的主要终点，将死亡风险降低了36%。

尿路上皮癌起源于膀胱的最内层，是最常见的膀胱癌形式，占所有膀胱癌的90%以上。被诊断为转移性UC的患者中，约有五分之一(20%)携带FGFR基因突变。成纤维细胞生长因子受体是一类受体酪氨酸激酶，它们可以通过各种基因突变而被激活，而这些突变可能促进肿瘤细胞的生长和生存。

Balversa是一款已经获得美国FDA加速批准的FGF激酶抑制剂，治疗携带易感FGFR3或FGFR2基因突变，且在接受过至少一线含铂化疗，包括在新辅助或辅助含铂化疗后的12个月内进展的局部晚期或转移性UC成人患者。

这一中期结果分析包含了266名患者的数据，其中136名患者被分配到Balversa组，130名被随机分配到化疗组。中位随访时间为15.9个月。截至2023年1月15日，接受Balversa治疗的患者的OS为12.1个月，而接受化疗的患者为7.8个月(HR=0.64;[95% CI，0.47-0.88];p=0.0050)。接受Balversa治疗的患者的中位无进展生存期相比化疗也有所改善，分别为5.6个月和2.7个月(HR=0.58;[95% CI，0.44-0.78];p=0.0002)，客观缓解率分别为45.6%和11.5%。这些数据满足了预定的优效性标准，独立数据安全监测委员会推荐在中期分析时停止研究，并提供给所有随机分配到化疗的患者转到接受Balversa治疗的机会。

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