20年来首次!潜在“first-in-class”疗法降低胶质瘤进展风险61%

6月5日公布了潜在“first-in-class”IDH1/2抑制剂vorasidenib，作为单药治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的3期临床试验结果。

在预定的第二次中期分析中，vorasidenib达到无进展生存期(PFS)的主要终点，以及下一次干预时间(TTNI)的关键性次要终点，将患者疾病进展或死亡风险降低61%，这是超过20年来在低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步，vorasidenib具潜力成为这类患者的潜在首个靶向疗法。

胶质瘤是起源于中枢神经系统(CNS)内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。2021年世界卫生组织(WHO)将胶质瘤分为4类，其中一类为成人弥漫性胶质瘤。这些弥漫性胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶(IDH)的突变(或缺乏)紧密相关。

Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“first-in-class”药物。

INDIGO是一项支持注册的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床研究，研究对象是接受过手术治疗的残留或复发的2级胶质瘤患者，这些患者的IDH1/2发生了突变。在2级胶质瘤中，IDH1/2突变分别约占80%和4%。

数据分析显示，在主要终点PFS方面，vorasidenib的中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月(HR=0.39;95% CI，0.27-0.56;单边P=0.000000067)。在次要终点TTNI方面，vorasidenib的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月(HR=0.26;95% CI，0.15-0.43;单边P=0.000000019)。

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